Πρωτοποριακή θεραπεία με βλαστοκύτταρα ανεστρεψε τη νόσο Πάρκινσον σε κλινική δοκιμή, σύμφωνα με επιστήμονες στην Κίνα
Η Νόσος Πάρκινσον είναι μια προοδευτική νευρολογική διαταραχή που οφείλεται κυρίως στην απώλεια των νευρώνων που παράγουν ντοπαμίνη. Tα υπάρχοντα φάρμακα στοχεύουν στη διαχείριση των συμπτωμάτων, αλλά δεν αντιστρέφουν τον βασικό μηχανισμό, την εκφύλιση των νευρώνων. Μέχρι σήμερα δεν υπάρχει οριστική θεραπεία που να «επαναφέρει» τους νευρώνες που «χάθηκαν».
Η ανάγκη για καινοτόμες θεραπείες είναι επείγουσα και γι’ αυτό κάθε νέα προσέγγιση που υπόσχεται αναγέννηση νευρώνων προκαλεί έντονο ενδιαφέρον, αλλά ταυτόχρονα απαιτεί προσοχή και απαιτητική αξιολόγηση.
Νέα θεραπεία για τη νόσο Πάρκινσον;
Ερευνητές από το University of Science and Technology of China (USTC) μελέτησαν σε πλαίσιο κλινικής δοκιμής (Φάσης Ι) μια πρωτοποριακή προσέγγιση: μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων στον εγκέφαλο ασθενών με Πάρκινσον. Η θεραπεία αποσκοπεί στο να κατευθύνει τα εγχυμένα βλαστοκύτταρα ώστε να διαφοροποιηθούν σε νευρικά κύτταρα που παράγουν αποκλειστικά ντοπαμίνη.
Σύμφωνα με τους ερευνητές, οι πρώτες ενδείξεις είναι εντυπωσιακές:
- Από τα έξι πρώτα άτομα που έλαβαν τη θεραπεία, ένας ασθενής ανέφερε σημαντική μείωση των συμπτωμάτων — η βαθμολογία του σε κλίμακα αξιολόγησης της νόσου κατέβηκε από 62 (σημείο που θεωρείται σοβαρή μορφή) σε 12 — κοντά σε τιμές που προσομοιώνουν φυσιολογική λειτουργία.
Οι ερευνητές υποστηρίζουν ότι πέτυχαν υψηλά ποσοστά μετατροπής των βλαστοκυττάρων σε λειτουργικά ντοπαμινεργικά κύτταρα, πάνω από 80%, σύμφωνα με δηλώσεις. Σύμφωνα με αυτούς, τα νέα κύτταρα «εμφυτεύθηκαν» στον εγκέφαλο, διαφοροποιήθηκαν και «αναδομούν» τα νευρωνικά δίκτυα που είχαν υποστεί βλάβη.
Αν αυτά τα αποτελέσματα επιβεβαιωθούν σε βάθος χρόνου και σε μεγαλύτερο δείγμα η θεραπεία θα μπορούσε να ανοίξει έναν νέο δρόμο, όχι για προσωρινή ανακούφιση, αλλά για πραγματική ανάταξη της χαμένης νευρωνικής λειτουργίας.
Οι επιφυλάξεις των ειδικών
Παρά την ελπίδα που γεννούν τα πρώτα δεδομένα, υπάρχουν αρκετοί λόγοι για να δείχνουμε συγκρατημένη αισιοδοξία:
- Η μελέτη αφορά μόλις έξι ασθενείς, πολύ μικρό δείγμα για να εξάγουμε ασφαλή συμπεράσματα. Τα αποτελέσματα από τόσο μικρό δείγμα μπορεί να μην επαναληφθούν σε μεγαλύτερες ομάδες.
- Η διάρκεια της παρακολούθησης πιθανότατα είναι ακόμα σύντομη. Ακόμα κι αν υπάρχει αρχική βελτίωση, δεν είναι γνωστό πόσο σταθερή θα είναι σε βάθος χρόνου — είναι κρίσιμο να δούμε αν τα νέα νευρικά κύτταρα επιβιώνουν, λειτουργούν σωστά και δεν προκαλούν παρενέργειες.
- Η διαδικασία μεταμόσχευσης βλαστοκυττάρων στον εγκέφαλο είναι πολύπλοκη και έχει κινδύνους. Δεν είναι σαφές αν η τεχνική είναι ασφαλής για ευρύ κοινό.
- Συχνά, οι «εντυπωσιακές» αναφορές για επιτυχίες στα πρώτα στάδια αντιμετωπίζονται με επιφυλακτικότητα από την επιστημονική κοινότητα μέχρι να υπάρξει αναπαραγωγή σε ανεξάρτητα, μεγαλύτερα και καλά σχεδιασμένα πειράματα.
Για να θεωρηθεί αυτή η θεραπεία πραγματικά υποψήφια για ευρεία χρήση, απαιτούνται:
- Κλινικές δοκιμές μεγαλύτερης κλίμακας (Φάσης II και III), με δεκάδες ή εκατοντάδες ασθενείς, με μακροχρόνια παρακολούθηση.
- Διεθνώς επαληθεύσιμα αποτελέσματα, ανεξάρτητες ομάδες ερευνητών που θα αναπαράγουν τα ευρήματα.
- Εκτίμηση της ασφάλειας: όχι μόνο άμεσες ανεπιθύμητες ενέργειες, αλλά και πιθανές μακροπρόθεσμες συνέπειες.
- Αξιολόγηση της ποιότητας ζωής, όχι μόνο της κινητικότητας, δηλαδή, κατά πόσο οι ασθενείς «περιγράφουν» τη βελτίωση στην καθημερινότητά τους, στην αυτονομία μακροπρόθεσμα.
Αν οι πρώτες ενδείξεις επαληθευτούν, η μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων μπορεί να αποτελέσει ένα από τα πιο σημαντικά βήματα στην ιστορία της έρευνας για την Πάρκινσον.
vita.gr
